Daraxonrasib, il farmaco orale contro il tumore al pancreas metastatico, ha compiuto un passaggio decisivo verso l’arrivo in Europa. Il 15 ottobre 2026 il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha espresso parere positivo, raccomandando alla Commissione europea di concedere l’autorizzazione all’immissione in commercio di Rasonque, il nome commerciale del principio attivo. Il medicinale è destinato agli adulti con adenocarcinoma pancreatico metastatico che hanno già ricevuto almeno un trattamento sistemico. Non si tratta ancora dell’autorizzazione definitiva, ma di un passaggio regolatorio fondamentale.

L’attesa per il daraxonrasib è alta perché le opzioni terapeutiche per chi affronta un tumore pancreatico in fase metastatica e vede la malattia progredire dopo una prima cura restano limitate. Negli Stati Uniti il medicinale è stato approvato dalla Food and Drug Administration (Fda) il 26 agosto 2026, come certifica la comunicazione ufficiale della FDA. Nei mesi scorsi, inoltre, la cronaca ha raccontato di pazienti disposti a raggiungere gli Usa per poter accedere alla terapia. Il parere europeo avvicina quindi una possibile disponibilità anche per i pazienti dell’Unione, senza però indicare una data certa per l’Italia. La valutazione del daraxonrasib è stata avviata attraverso un esame scaglionato dei dati, che ha consentito al comitato europeo di anticipare parte del lavoro rispetto alla procedura ordinaria. In questo modo l’Ema ha potuto valutare in anticipo le informazioni disponibili sul daraxonrasib, senza rinunciare ai controlli su qualità, sicurezza ed efficacia. Il daraxonrasib ha così superato il vaglio scientifico europeo, ma non è ancora autorizzato nell’Unione.

Daraxonrasib, come agisce il farmaco contro il tumore al pancreas

Il daraxonrasib è un inibitore della famiglia di proteine RAS, coinvolte nei meccanismi che regolano la crescita e la sopravvivenza delle cellule. Nell’adenocarcinoma pancreatico, alcune mutazioni possono mantenere queste proteine continuamente attive, favorendo la crescita incontrollata delle cellule tumorali. È proprio su questo segnale biologico che interviene il daraxonrasib. Il razionale del daraxonrasib è bloccare il segnale RAS per rallentare la crescita delle cellule tumorali.

La molecola agisce legandosi alla proteina ciclofilina A e formando un complesso che blocca l’attività di RAS e i segnali che sostengono la proliferazione delle cellule cancerose. È una terapia orale, in compresse, studiata per intervenire su uno dei meccanismi biologici che alimentano la malattia. L’interesse per il daraxonrasib si lega proprio alla possibilità di interferire con questa via di segnalazione molecolare. La scheda ufficiale dell’EMA su Rasonque descrive il daraxonrasib come trattamento in monoterapia per pazienti adulti con tumore metastatico già sottoposti ad almeno una precedente terapia sistemica: non è dunque una terapia preventiva né un trattamento destinato indistintamente a ogni persona con una diagnosi di tumore al pancreas. L’impiego dovrà essere valutato da specialisti in oncologia, sulla base delle condizioni del singolo paziente e delle indicazioni autorizzate.

Daraxonrasib, cosa dicono i risultati dello studio clinico

La raccomandazione dell’EMA si fonda sui risultati di uno studio clinico internazionale di fase 3 che ha coinvolto 500 pazienti con adenocarcinoma pancreatico metastatico la cui malattia era peggiorata dopo una precedente terapia sistemica. Secondo i dati presentati dall’Agenzia europea, la sopravvivenza complessiva mediana è stata di 12,4 mesi tra i pazienti trattati con Rasonque, contro 6,7 mesi nel gruppo sottoposto a chemioterapia standard. Anche il tempo mediano senza peggioramento della malattia è risultato più lungo: 7,2 mesi, rispetto a 3,6 mesi con la chemioterapia.

Il confronto ha evidenziato un vantaggio del daraxonrasib sugli indicatori principali presi in esame nello studio. Per comprendere il valore di questa terapia, è essenziale considerare il daraxonrasib all’interno dei criteri e dei limiti dello studio clinico. Sono risultati che spiegano l’interesse suscitato dal daraxonrasib, ma vanno letti nel loro contesto: si tratta di valori mediani rilevati in uno studio clinico, non di una previsione individuale né della garanzia di un risultato uguale per tutti i pazienti. La valutazione del daraxonrasib, come quella di ogni terapia oncologica, richiede un bilancio tra benefici attesi, condizioni cliniche ed eventuali rischi. I dettagli dello studio RASolute 302 sono consultabili anche nella scheda del trial su ClinicalTrials.gov.

L’EMA segnala tra gli effetti indesiderati più comuni diarrea, eruzione cutanea, stomatite — cioè infiammazione della mucosa della bocca — nausea e vomito. Il profilo completo di impiego e sicurezza sarà riportato nelle informazioni ufficiali sul medicinale dopo l’eventuale autorizzazione della Commissione europea. Anche alla luce di questi possibili effetti, il daraxonrasib non va considerato una soluzione automaticamente adatta a tutti: l’indicazione riguarda una popolazione precisa e il trattamento deve essere gestito da un’équipe oncologica. Per il daraxonrasib sarà quindi essenziale seguire le indicazioni degli specialisti e le informazioni di sicurezza che accompagneranno l’eventuale autorizzazione europea.

Quando arriverà in Italia: il passaggio decisivo dopo l’EMA

Il parere del Chmp sarà ora trasmesso alla Commissione europea, che dovrà adottare la decisione finale sull’autorizzazione valida in tutta l’Unione. La comunicazione ufficiale dell’EMA sul parere positivo spiega che l’iter decisionale sarà accelerato, ma il parere positivo non equivale ancora al via libera definitivo. Soltanto dopo la decisione della Commissione si potrà definire il quadro regolatorio europeo del medicinale. Per il daraxonrasib, dunque, resta da completare il passaggio istituzionale prima dell’autorizzazione valida in tutta l’Unione.

Per l’Italia resterà poi da chiarire il percorso di accesso concreto. Prezzo e rimborso vengono valutati a livello nazionale: nel nostro Paese il confronto con l’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) sarà quindi determinante per stabilire le condizioni economiche e l’eventuale copertura da parte del Servizio sanitario nazionale. L’Aifa spiega la procedura per i medicinali autorizzati a livello centrale. A differenza dell’approvazione statunitense, il via libera europeo non significa automaticamente che il daraxonrasib sia già disponibile o rimborsato in Italia. Al momento non è indicata una data certa per la disponibilità del farmaco nelle strutture italiane.

Il via libera raccomandato dall’Ema rappresenta comunque un avanzamento importante per il daraxonrasib e per i pazienti che hanno poche alternative dopo il fallimento di trattamenti precedenti. Il suo sviluppo è stato considerato prioritario dall’Agenzia europea nell’ambito del progetto dedicato ai medicinali oncologici. La prossima tappa sarà la decisione della Commissione europea; dopo, il percorso italiano dovrà tradurre l’autorizzazione in condizioni effettive di accesso. È questo il passaggio da seguire per capire quando il daraxonrasib potrà arrivare ai pazienti anche in Italia. Per un ulteriore approfondimento sul tumore pancreatico, ilComizio ha già raccontato il possibile legame tra tumore al pancreas e batteri della bocca.